Látóvá teszik a vakokat egymillió dolláros génterápiával
Új korszak kezdődött a gyógyászatban, géneket visznek be testünkbe, hogy öröklött rendellenességeket orvosoljanak. Csakhogy az ilyen génterápiák akár 100-200 millió forintba kerülnek. Kevés az olyan beteg, aki képes megfizetni egy ilyen eljárást, mégha az eredmény minden pénzt megér is!
A maga nemében újszerűnek és úttörőnek számít az a gyógyszer, amit 850 000 dollárért (213,75 millió forintért) kínál a philadelphiai Spark Therapeutics. A Luxturna nevű termékük egy beinjekciózható gént tartalmaz, ami egy rendkívül ritka, öröklött genetikai rendellenességet javít ki, mely fokozatosan rontja a látást, olyannyira, hogy a felnőttkorban vakságot okoz a betegeknél. Ez a betegség egyébként csak néhány ezer embert érint a több mint 300 millió lakosú Egyesült Államokban.
A Luxturna beadásához egy 45 perces beavatkozás szükséges, amikor is a retina mögé fecskendezik a gyógyszert. Egy befecskendezés 425 000 dollárba kerül, ám két alkalomra van szükség, ezért 850 000 dolláros az ár. A műtét maga további 4000-5000 dollárba kerül az USA-ban.
Génterápiával kapcsolatos további cikkeink:
Génmódosítással gyógyítanák a metamfetaminfüggőséget
Amis embereké a hosszú élet génje: gyógyszerrel másokba is átvinnék
20 évet fiatalodott az öregedés elleni génterápia tulajdonosa
Kiküszöböli a génhibákat a legújabb génszerkesztő technológia
Az evolúció folytatódik: változnak az emberi gének
Embriókon is sikerrel végeznek génmódosítást
Méregdrága génterápiás gyógyszerek
A Luxturna az egyik legdrágább gyógyszer a világon, hiszen hasonló génterápiák is legfeljebb néhány százezer dollárba kerülnek. Két személyre szabott génterápia, mely a vérrák egyik fajtáját gyógyítja, 373 000 és 475 000 dollárért kaphatók, magyar pénzben ez 93,76 és 119,4 millió forint.
A Biogen által piacra dobott Spinraza pedig -mely egy izommozgatással kapcsolatos idegrendszeri betegséget kezel- 750 000 dollárba (vagyis 188,59 milió forintba) kerül az első évben, a következő években történő alkalmazása 375 000 dollárba (94,29 millió forintba). És itt jön a nem éppen elhanyagolható infó: egész életen át kell részesülni a gyógyszerben.
Európában legalább egy olyan gyógyszer van, mely egymillió dollárnál drágább. Ezt az uniQure hozta forgalomba, hogy egy fehérjerendellenességet gyógyítson, ám érdeklődés hiányában a cég felhagyott a gyógyszer árusításával, ezért már az amerikai piacra sem jutott el vele.
A vakságot okozó génhibát kezelő Luxturna példája újfent a gyógszerárak visszás árpolitikája irányította a figyelmet. Az USA-ban ugyanis a kormány -a szabad piac elvét követve- nem szabályozza a gyógyszeripart úgy, mint ahogy Brüsszel és az uniós tagországok kormányai teszik Európában.
Az amerikai székhelyű gyógyszermultik nem is nagyon árasztották el fogyasztóikat és a biztosítótársaságokat arra vonatkozó információkkal, hogy termékeik miért olyan drágák. Újabban egyre nagyobb a közéleti diskurzus erről.
Olcsóbban adjuk
A Spark eleinte úgy kommunikálta új termékét, hogy több mint egymillió dollár lesz az ára. Miután 2017 decemberében az illetékes hatóság (FDA) megadta az engedélyt, hogy kereskedelmi forgalomba kerüljön a gyógyszer, a Spark végül "csak" 850 000 dollárra árazta be innovációját. Ezt azzal indokolta, hogy a biztosítótársaságok fenntartásaikat jelezték, fedezni tudnák-e az árát. (Arra pedig nem lehet számítani, hogy a betegek maguk fizessék ki ezt az összeget, vagy akár csak egy kis hányadát is.)
A gyógyszeripar árszabási túlkapásait kipellengérező aktivisták egyike, a neves New York-i rákkórház politikai központjának vezetője, Dr. Peter Bach úgy vélekedett, hogy a Spark okos PR-stratégiát használt: drágább árat ígért, csak azért, hogy aztán engedékenynek mutatkozhasson.
A Spark azzal védekezik, hogy a vakság egész életútra kiszámított költsége -kieső jövedelem, gondozók fizetése- meghaladja az egymilliót.
Az Institute for Clinical and Economic Review, mely egy nonprofit intézmény azt feltételezi, hogy a Spark új gyógyszere tíz évre állítja helyre a betegek látását. A Spark mást kommunikál. Ugyan a gyógyszert csak négy évig tesztelték, mégis a cég szerint semmilyen jel nem mutat arra, hogy a gyógyszer hatása nem hosszú távú lenne, illetve akár egész életre szóló.
Biztosítók fizetnék
A biztosítók meg is kezdték az alkudozást a Sparkkal a Luxturna árának fedezéséről. Több biztosító részletekben fizetné a kezelés árát. Megállapodás még nem született. A Spark állja a kisebb költségeket (pl. a gyógyszer kórházakba szállításának költségét, az egészségügyi dolgozók képzését a szer beadására).
De az Egyesült Államokon kívül is elindult az egyezkedés. Egy új-zélandi biztosító, a több mint egymillió ügyféllel rendelkező Harvard Pilgrim például abban állapodott meg a Sparkkal, hogy ha a kliensei látása nem áll helyre, a vállalat visszafizeti a gyógyszer árának egy részét. Arról nincs hír, hogy ez mekkora összeg lenne.
(Time Magazine)